Theriva? Biologics, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. ha otorgado la designación de fármaco pediátrico poco frecuente al VCN-01 para el tratamiento del retinoblastoma. Este reconocimiento subraya la urgente necesidad de nuevas opciones terapéuticas para los pacientes con esta enfermedad ocular rara que afecta principalmente a niños.
El VCN-01, principal candidato de Theriva, es un adenovirus oncolítico sistémico y selectivo diseñado para degradar el estroma tumoral. Anteriormente, el VCN-01 ya había recibido la designación de fármaco huérfano por parte de la FDA para el tratamiento del retinoblastoma.
Steven A. Shallcross, consejero delegado de Theriva Biologics, destacó la importancia de este avance, indicando que la compañía continuará colaborando con médicos y organismos reguladores para perfeccionar su estrategia clínica. Su objetivo es complementar la quimioterapia en pacientes pediátricos con retinoblastoma avanzado. Los resultados del ensayo de Fase 1, realizados recientemente, mostraron resultados prometedores en términos de seguridad y actividad del VCN-01 en pacientes pediátricos con retinoblastoma refractario. La designación de fármaco pediátrico poco frecuente es concedida por la FDA para enfermedades graves y potencialmente mortales que afectan principalmente a niños y tienen una baja incidencia en la población. Si el VCN-01 es aprobado, Theriva podría obtener un vale de revisión pr...